O wydarzeniu:

W dniach 29–30 września 2025 r. w Akademii Leona Koźmińskiego w Warszawie odbędzie się międzynarodowa konferencja naukowa „Tylko Razem Pokonamy tę Chorobę 2025”. Wydarzenie organizuje Fundacja StopDuchenne we współpracy z Kliniką Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (kierowaną przez prof. Annę Kosterę-Pruszczyk) oraz Zakładem Biotechnologii Medycznej Uniwersytetu Jagiellońskiego (kierowanym przez prof. Józefa Dulaka).

Współorganizatorem jest Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych GCPpl oraz Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy Polska.

Tematem przewodnim konferencji będzie „Medycyna translacyjna w dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) i innych chorobach nerwowo-mięśniowych”. Wydarzenie wpisuje się w obchody Światowego Dnia Świadomości DMD (World Duchenne Awareness Day), podkreślając znaczenie globalnej współpracy w walce z tą chorobą. Konferencja odbędzie się dzięki uprzejmości i współpracy Akademii Leona Koźmińskiego, która po raz kolejny gościnnie udostępnia swoją przestrzeń organizatorom.

Medycyna translacyjna – klucz do postępu w leczeniu DMD. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest ciężką, wciąż nieuleczalną chorobą genetyczną prowadzącą do stopniowego zaniku mięśni.

Obecnie nie ma leku, który pozwoliłby wyleczyć DMD – dostępne terapie jedynie łagodzą objawy, choć prowadzone są liczne badania kliniczne nad potencjalnymi terapiami. Medycyna translacyjna stanowi pomost między nauką a praktyką kliniczną, przyspieszając przekładanie odkryć naukowych na skuteczne terapie dla pacjentów. Program konferencji odzwierciedla to podejście i został podzielony na trzy bloki tematyczne, obejmujące cały ciąg rozwoju terapii:

1. Badania podstawowe i przedkliniczne – nad czym aktualnie pracują naukowcy w laboratoriach (pierwsze etapy poszukiwania nowych metod leczenia).
2. Badania kliniczne – jakie obiecujące terapie są już testowane u pacjentów w ramach kontrolowanych badań klinicznych.
3. Praktyka kliniczna – czego możemy spodziewać się w najbliższym czasie w standardowej opiece i leczeniu chorych na DMD.

Międzynarodowa współpraca i wybitni prelegenci. Konferencja zgromadzi grono wybitnych ekspertów z Polski i ze świata. Swój udział potwierdzili czołowi naukowcy zajmujący się dystrofiami mięśniowymi, m.in. Annemieke Aartsma-Rus (Leiden University Medical Center, Holandia), prof. Jeffrey Chamberlain (University of Washington, USA), prof. Joel Chamberlain (University of Washington, USA), Dr Jean-François Briand (AFM-Téléthon, Francja), prof. Dariusz Górecki (University of Portsmouth, Wielka Brytania), prof. Markus A. Rüegg (Uniwersytet Bazylei, Szwajcaria) oraz prof. Giulio Cossu (University of Manchester, Wielka Brytania). Wykłady wygłoszą także wybitni polscy specjaliści: prof Jacek Jemielity oraz prof. Anna Kostera-Pruszczyk (WUM) i prof. Józef Dulak (UJ), którzy równocześnie współorganizują wydarzenie. Prelegenci omówią najnowsze osiągnięcia naukowe i perspektywy terapeutyczne w DMD oraz pokrewnych schorzeniach nerwowo-mięśniowych, co stworzy unikalną platformę wymiany wiedzy między naukowcami, klinicystami i przedstawicielami branży medycznej. Wszystko to daje nadzieję na przyspieszenie rozwoju skutecznych metod leczenia tej rzadkiej choroby.

To wydarzenie o charakterze non-profit, którego organizatorem głównym jest Fundacja StopDuchenne – organizację działającą na rzecz osób dotkniętych DMD i innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi.

Informacje o programie, prelegentach oraz rejestracji dostępne są niżej tej stronie.

Serdecznie zapraszamy media medyczne i branżowe do śledzenia konferencji i przekazywania jej ustaleń szerokiemu gronu odbiorców.