Przejdź do treści
Co to są Badania Kliniczne
1. Co to jest Badanie kliniczne
Badania kliniczne są częścią badań naukowych i leżą u podstaw postępu w medycynie.
Badania kliniczne to badania medyczne prowadzone z udziałem ludzi w celu zrozumienia aspektów zdrowotnych oraz przyczyn i przebiegu chorób człowieka. Badania kliniczne pomagają ulepszyć sposób, w jaki lekarze leczą choroby i zapobiegają im. Dzięki badaniom klinicznym naukowcy dowiadują się:
- Jak działa organizm
- Jak choroba rozwija się u ludzi, np. jak choroba postępuje z biegiem czasu
- Jak organizm radzi sobie z możliwym leczeniem
- Które zachowania pomagają ludziom zachować zdrowie i zapobiegać chorobom, a które zwiększają ryzyko choroby
Celem jest wykorzystanie nauki do poprawy opieki zdrowotnej i zdrowia ludzi w miarę upływu czasu. Uczestnicy, którzy przyłączają się do badań klinicznych i biorą w nich udział, mogą, ale nie muszą, odnieść korzyści zdrowotne.
Uwaga!!!
W badaniu klinicznym mamy do czynienia nie z lekiem tylko z badanym produktem leczniczym. Badany produkt leczniczy staje sie lekiem dopiero po zakończeniu badań klinicznych i uzyskaniu pozwolenia organów regulacyjnych na jego wprowadzenia na rynek.
Celem badania klinicznego jest zebranie informacji o tym jak badany produkt leczniczy jest:
- wchłaniany przez organizm (Absorption),
- dystrybuowany czyli jak się przemieszcza w organizmie (Distribution),
- metabolizowany czyli przetwarzany przez organizm (Metabolism),
- wydalany z organizmu (Excretion)
Wskrócie określony jako ADME od pierwszych liter pojęć angielskich.
Jest to tzw.
Farmakodynamika
Zbierane są równierz informacje o tym:
- jak badany produkt leczniczy oddziaływuje na organizm w zależności wielkości dawki,
- jakie są skutki biochemiczne i fizjologiczne jego stosowania,
- jakie jest jego działanie w organach organizmu
- jakie jest jego działanie na poziomie komórkowym
Jest to tzw.
Farmakodynamika
Wszystko to ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczność oddziaływania badanego produktu leczniczego na organizm ludzki.
Uwaga!!!
Badania kliniczne prowadzone są NIE PO TO ABY WYLECZYĆ osobę uczestniczącą w badaniu ale po to aby zebrać informacje opisane wyżej przy zwróceniu szczególnej uwagę na bezpieczeństwo uczestnika badań.
Uczestnik badania klinicznego MA JEDYNIE SZANSĘ na złagodzenie lub powstrzymanie lub wyleczenia choroby jeżeli badany produkt leczniczy okaże się skuteczny i bezpieczny.
3. Fazy badań klinicznych
3.1. Faza I badań klinicznych
Uczestnicy:
- liczba od kilku do 80
- zdrowy ochotnicy.
Czas trwania:
- kilka do kilkunastu miesięcy.
Celem badania klinicznego fazy I jest ustalenie:
- bezpieczeństwa badanego produktu leczniczego,
- najlepszego sposobu podawania np. doustnie, dożylnie lub miejscowo.
- dawki zalecanej (RD) do kolejnych badań,
- maksymalnej dawki tolerowanej (MTD),
Maksymalną Dawkę Tolerowaną (MTD) określa się jako najwyższą dawkę badanego produktu leczniczego, która przyniesie pożądany efekt bez powodowania niedopuszczalnych skutków ubocznych. Ustala się ją poprzez podawanie coraz większych dawek jednej lub większej liczbie grup pacjentów, którzy są ściśle monitorowani pod kątem skutków ubocznych i reakcji organizmu na te dawki.
Tak więc na tym etapie badania klinicznego zespół badawczy zbiera informacje o:
- najczęstszych skutkach ubocznych,
- reakcji organizmu na badany produkt leczniczy,
- dawce badanego prduktu leczniczego działającej najlepiej,
Ryzyko uczestniczenia:
- Badania fazy I mogą wiązać się z ryzykiem, nawet jeśli badany produkt leczniczy przeszedł fazę przedkliniczną testów.
- Badania fazy I zazwyczaj przynoszą ochotnikom niewielkie korzyści lub nie przynoszą ich wcale; dlatego zazwyczaj otrzymują wynagrodzenie za swój czas i wysiłek.
- Chociaż badania fazy I są zwykle przeprowadzane na zdrowych ochotnikach, czasami przeprowadza się je na pacjentach ciężko lub nieuleczalnie chorych, na przykład chorych na AIDS lub raka.
Szansa powodzenia:
- Około 63% badanych produktów leczniczych przechodzi do Fazy II.
3.2. Faza II badań klinicznych
Uczestnicy badania klinicznego
- liczba 100–300
- osoby chore na daną chorobę
Czas trwania badania klinicznego
- kilka miesięcy do dwóch lat
Cel prowadzenia badania klinicznego
- sprawdzenie czy badany produkt leczniczy jest bezpieczeny i skuteczny,
- wykrycie potencjalnych skutkach ubocznych,
- dalsza optymalizacja dawkowania.
Szansa powodzenia badania klinicznego
- Około 31% badanych produktów leczniczych przechodzi do Fazy III.
Ryzyko związane z uczestniczeniem w badaniu klinicznym
- Udział w badaniach fazy II mogą wiązać się z ryzykiem choć jest ono dużo mniejsze niż w badaniach fazy I. Ryzyko występuje nawet jeśli badanie uważa się je za bezpieczne i nie powodujące poważnych skutków ubocznych – zawsze jednak mogą wystąpić pewne łagodne skutki uboczne.
W badaniu II fazy zazwyczaj jako dawkę stosuje się MTD z badania I fazy. Ponieważ liczba uczestników badań, którym podawano tą dawkę w poprzednim badaniu fazy I może wynosić zaledwie kilka, badacze biorący udział w badaniu fazy II mogą być zmuszeni rozważyć zmniejszenie dawki, jeśli zaobserwują nadmierną toksyczność, lub zwiększenie dawki, jeśli dawka wydaje się, nietoksyczna lub nie widać minimalnego lub pożądanego efektu biologicznego.
W większości badań II fazy wyniki leczenia porównuje się z danymi historycznymi. Zazwyczaj zestaw danych historycznych opisuje wyniki pacjentów otrzymujących standardowe leczenie lub nieleczonych.
Większość badań fazy II ma charakter randomizowany, co oznacza, że uczestnicy są przydzielani losowo (przez przypadek, a nie z wyboru) do grupy otrzymującej badany produkt leczniczy, standardowe leczenie lub placebo (nieszkodliwą, nieaktywną substancję). Osoby otrzymujące standardowe leczenie lub placebo nazywane są grupą kontrolną.
Randomizowane badania fazy II są często prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że zarówno uczestnik, jak i lekarz nie wiedzą, jakie leczenie jest stosowane. Zaślepienie zapobiega nienaukowemu wpływowi na wyniki badania, który mógłby wynikać z subiektywnego odbioru i nastawienia do uczestnika badania czyli efektowi placebo. W badaniu z pojedynczą ślepą próbą, lekarz wie do jakiej grupy uczestnik badania został przydzielony, natomist uczestnik badania nie wie.
3.3. Faza III badań klinicznych
Uczestnicy badania klinicznego
- liczba 300–3000
- osoby chore na daną chorobę.
Czas trwania badania klinicznego
- od roku do czterech lat.
Cel prowadzenia badania klinicznego
- wykazanie i potwierdzenie wstępnych dowodów zebranych w poprzednich fazach, że badany produkt leczniczy jest bezpieczny, korzystny i skuteczny,
- monitorowanie działań niepożądanych,
Oprócz testowania bezpieczeństwa i skuteczności badane jest także:
- zależność dawka-odpowiedź,
- działania leku w większej populacji,
- skuteczności na różnych etapach choroby,
- skuteczność w przypadku stosowania badanego produktu leczniczego w skojarzeniu z innymi lekami.
Szansa powodzenia badania klinicznego
- Około 58% „produktów” przechodzi do Fazy rejestracji.
Ryzyko związane z uczestniczeniem w badaniu klinicznym
- Udział w badaniach fazy III mogą wiązać się z ryzykiem choć jest ono dużo mniejsze niż w badaniach fazy I i II.
Faza 3 to ostatnia faza testów, którą należy zakończyć przed przedstawieniem organom regulacyjnym wyników badań klinicznych w celu uzyskania zgody na wprowadzenie badanego produktu laczniczego na rynek – od momentu dopuszczenia mamy już do czynienia z lekiem.
Faza 3 jest zatem istotną fazą opracowywania leku. Firma farmaceutyczna może wydać miliardy na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 3 i stracić je w przypadku, gdy lek okaże się nieskuteczny w większej populacji pacjentów lub pojawią się poważne obawy dotyczące bezpieczeństwa, które uniemożliwią jego zatwierdzenie.
Badany produkt leczniczy może także być badany w podgrupach z chorobami współistniejącymi, takimi jak choroby nerek, wątroby czy choroby serca.
Wiele informacji podanych w ulotce załączonej do leku pochodzi z wyników badań III fazy.
Inne czynniki, które można uwzględnić w fazie 3, obejmują poprawę jakości życia pacjentów i drugorzędne korzyści ze stosowania leku.
4. Dlaczego warto wziąć w nich udział
Względy altruistyczne:
- pomoc innym
- przyczynianie się do rozwoju nauki.
Osoby chore biorą udział aby:
- pomóc sobie otrzymując najnowsze potencjalnie produkty lecznicze,
- pomóc innym wnosząc swój wkład w badania naukowe,
- otrzymać dodatkową opiekę i uwagę ze strony personelu badania klinicznego.
- otrzymać opiekę na, którą w normalnych warunkach musieliby bardzo długo czekać,
- przyczyniać się do rozwoju nauki.
Udział w badaniach klinicznych pomaga naukowcom w znalezieniu lepszych metod leczenia chorób i nawet w przypadku niepowodzenia badania umożliwia zebranie informacji, które umożliwią dalszy postęp, co w przyszłości może doprowadzić do powstania nowego leku.
5. Literatura
- Davide Di Tonno, Caterina Perlin, Anna Chiara Loiacono, Luca Giordano, Laura Martena, Stefano Lagravinese, Federica Rossi, Santo Marsigliante, Michele Maffia, Andrea Falco, Prisco Piscitelli, Alessandro Miani, Susanna Esposito, Alessandro Distante, Alberto Argentiero – Trends of Phase I Clinical Trials in the Latest Ten Years across Five European Countries
- https://www.britannica.com/science/clinical-trial
- https://www.verywellhealth.com/what-is-the-purpose-of-clinical-trials-2249350
- R Sumantra, S Fitzpatrick, R Golubic i inni – Oxford Handbook of Clinical and Healthcare Research (wydanie 1) Oxford University Press, 2016
- https://med.uc.edu/depart/psychiatry/research/clinical-research/crm/trial-phases-1-2-3-defined
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5573988/
- https://www.sciencedirect.com/topics/medicine-and-dentistry/phase-ii-trials
