Badania Kliniczne w trakcie trwania

1. Dystrofia Mięśniowa Duchenne'a

1.1. Badania interwencyjne Pfizer - NCT04281485

1.1.1 Opis badania

Badanie oceni skuteczność terapii genowej AAV9 (adenowirus) PF-06939926 na funkcje ambulatoryjne/motoryczne z jednoczesnym monitorowaniem bezpieczeństwa.

Do badania włączonych zostanie około 99 chłopców z DMD losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup:

około dwie trzecie będzie w kohorcie 1 i otrzyma terapię genową na początku badania;
około jedna trzecia będzie w kohorcie 2 i otrzyma placebo na początku badania oraz otrzyma terapię genową po roku, o ile będzie to bezpieczne.

Leczenie (terapia genowa PF-06939926 lub placebo) będzie podawane we wlewie dożylnym trwającym do 2 godzin.

Badanie obejmuje chłopców w wieku co najmniej 4 i mniej niż 8 lat (w tym 7-latków do 8. roku życia).

Wszyscy chłopcy będą musieli przyjmować dzienną dawkę jednego z glukokortykoidów:

prednizon,
prednizolon
deflazakort

przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i pozostawać na codziennych glukokortykoidach przez pierwsze 2 lata badania.

Wszyscy chłopcy będą musieli mieć ujemny wynik na obecność przeciwciał neutralizujących wirusa AAV9, co zmierzone zostanie za pomocą testu przeprowadzonego na potrzeby badania w ramach badań przesiewowych.

Główny wynik badania zostanie oceniony po 52 tygodniach. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani w badaniu przez 5 lat po leczeniu terapią genową.

Badany lek, wszystkie badania medyczne związane z badaniem oraz wizyty w ośrodkach badawczych są bezpłatne. Uczestnicy otrzymają również wsparcie w zakresie kosztów podróży związanych z wizytami kontrolnymi.

Typ badania:	Interwencyjne
Liczba uczestników:	99
Przydział do grup:	Randomizowany
Model interwencji:	Dwie równoległe grupy. Około 2/3 dzieci będzie w grupie otrzymującej PF-06939926 i około 1/3 dzieci będzie w grupie placebo.
Opis modelu interwencji:	Główny punkt kontrolny zostanie poddany ocenie w 52 tygodniu badania. Dzieci, które na początku badania przydzielone zostały do grupy placebo na początku 2 roku badania będą miły możliwość otrzymania badanego produktu leczniczego czyli PF-06939926. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani przez 5 lat po leczeniu PF-06939926.
Zaślepienie:	Poczwórne (uczestnik, opiekun, badacz, osoba oceniająca wyniki)
Opis maskowania:	Poczwórne zaślepienie.
Główny cel:	Leczenie
Oficjalny tytuł:	Faza 3, Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie z kontrolą placebo w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności PF 06939926 w leczeniu Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a
Data rozpoczęcia badania:	5 listopada 2020 r
Data ukończenia badania podstawowego:	30 stycznia 2024 r
Data zakończenia badania:	29 stycznia 2029 r

Link do informacji na Clinical Trailas.gov:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04281485?recrs=a&type=Intr&cond=Duchenne+Muscular+Dystrophy&phase=2&draw=2&rank=1

1.1.2. Podstawowe miary wyniku:

Zmiana od punktu początkowego w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA) [Przedział czasowy: tydzień 52]

NSAA to 17-punktowy test, który mierzy funkcje motoryczne u dzieci z Duchenne’em.

1.1.3. Miary wyników drugorzędnych:

W tygodniu 52 badania wykonanie pomiaru zmiany poziomu ekspresji minidystrofiny w mięśniach w porównaniu do wartości początkowej
Poziom ekspresji mini-dystrofiny z biopsji mięśnia zostanie oceniony metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas (LC-MS).
W tygodniu 52 badania sprawdzony zostanie poziom zmiany rozkładu ekspresji mini-dystrofiny w mięśniach w stosunku do wartości początkowej.
Dystrybucja mini-dystrofiny z biopsji mięśnia zostanie oceniona za pomocą immunofluorescencji.
W tygodniu 52 badania sprawdzonay zostanie poziom zmiany kinazy kreatynowej (CK) w surowicy krwi w stosunku do wartości początkowej w surowicy.
W tygodniu 52 badania sprawdzona zostanie liczba zdobytych punktów umiejętności w wyniku przeprowadzonych przez każde dziecko testów NSAA.
W tygodniu 52 badania sprawdzona zostanie liczba umiejętności poprawionych lub utrzymanych na podstawie poszczególnych pozycji NSAA.
Celem jest policzenie umiejętności, które każde dziecko poprawiło lub utrzymało, na podstawie poszczególnych pozycji NSAA.
W tygodniu 52 badania sprawdzona zostanie zmiana prędkości pokonywania biegiem/chodem odcinka drogi o długości 10 m w stosunku do prędkości zmierzonej na początku badania.
Prędkość jest obliczana na podstawie czasu potrzebnego do pokonania biegiem/chodem odcinka drogi o długości 10 metrów.
W tygodniu 52 badania sprawdzona zostanie zmiana prędkości podnoszenia się z podłogi w stosunku do wartości bazowej zmierzonej na początku badania.
Prędkość obliczana jest na podstawie czasu potrzebnego na podniesienie się z podłogi.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Zmodyfikowanym urządzeniu do zbierania danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI): Podstawowa skala transferu i podstawowej ruchliwości [Przedział czasowy: 52. tydzień]
PODCI zawiera listę pytań służących do oceny, w jaki sposób każdy opiekun/dziecko ocenia zdolność dziecka do chodzenia, stania i wykonywania codziennych czynności.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Zmodyfikowanym narzędziu do zbierania danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI): Podstawowa skala funkcjonowania sportowego i fizycznego [Przedział czasowy: 52. tydzień]
PODCI zawiera listę pytań służących do oceny, w jaki sposób każdy opiekun/dziecko ocenia zdolność dziecka do wykonywania czynności rekreacyjnych.

1.1.4. Miejsca prowadzenia - lokalizacje


Państwo	Szpital	Adres	Czy rekrutuje ?
Belgia	UZ Gent	Gent, Belgium, 9000	Rekrutuje
Belgia	UZ Leuven	Leuven, Belgium, 3000	Rekrutuje
Francja	CHU de Nantes- Hotel Dieu	Nantes, France, 44093	Jeszcze nie rekrutuje
Francja	Hopital Necker	Paris, France, 75015	Jeszcze nie rekrutuje
Włochy	Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Roma, Italy, 00168	Rekrutuje
Włochy	IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù	Rome, Italy, 00165	Rekrutuje
Hiszpania	Szpital Sant Joan de Déu	Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950	Rekrutuje
Hiszpania	Szpital Universitario Vall d'Hebron	Barcelona, Spain, 08035	Rekrutuje
Hiszpania	Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia	Valencia, Spain, 46026	Rekrutuje
Szwajcaria	Inselspital, University Children's Hospital Berne	Berno, Szwajcaria, 3010	Rekrutuje
Szwajcaria	Universitaets-Kinderspital Zuerich	Zurych, Szwajcaria, 8032	Rekrutuje
Zjednoczone Królestwo	Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary	Newcastle upon Tyne, Anglia, Wielka Brytania, NE1 4LP	Rekrutuje
Zjednoczone Królestwo	Alder Hey Children's NHS Foundation Trust	Liverpool, Merseyside, Wielka Brytania, L12 2AP	Rekrutuje
Zjednoczone Królestwo	Great Ormond Street Institute of Child Health	London, United Kingdom, WCIN 1EH	Rekrutuje